在过去的三十年中，基于靶标的药物发现（TDD）（其起点是确定的分子靶标）一直是制药行业中药物发现的主要方法。药物表型筛选（PDD）是基于特定环境下，表型改变的一种筛选方法。随着分子生物学和基因组学的进步，基于细胞的表型筛选的技术有了飞速发展，包括诱导多能干细胞（iPS）技术，基因编辑工具CRISPR–Cas等，由于药物筛选是对未知的探索和发现过程，尽可能地扩大筛选对象和筛选范围，才有机会发现真正高水平的药物。因此，可实现大规模筛选的基于表型药物发现（PDD）有望重新成为药物发现的主流。

 

国际药物发现网络联盟IDDNU建立了一套基于表型药物发现（PDD）方法，这种药物发现方法不依赖于对靶点和机制的理解，利用自建的天然小分子化合物库（IDDNU Natural Small Molecule Compound Library，INSMCL），构建了与疾病高度相关的实验和临床前模型，对库中的化合物进行药效筛选，找到达到期望药效的分子并进一步的优化和开发。